腺相关病毒
AAV的主要特点
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安全性高:由于AAV本身不引起显著的病理反应,且在自然感染中几乎不引发疾病,它被认为是一种相对安全的基因治疗载体。
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低免疫原性:AAV引发的免疫反应较弱,使其在体内能够较长时间地表达所携带的基因。免疫系统对AAV的反应通常比对其他病毒载体,如腺病毒和慢病毒,要低得多。
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宿主细胞范围广:AAV能够感染多种类型的细胞,包括分裂细胞和非分裂细胞,使其在各种组织中的应用变得可能。
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易于生产和操作:AAV载体的生产工艺相对成熟,且生产出来的病毒颗粒纯度高、滴度高,便于应用于不同的实验和临床环境。
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长时表达:AAV可在宿主细胞中实现稳定的基因表达,时间可达数月甚至数年,这对于需要长期基因表达的治疗策略尤为有利。
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定点整合:尽管AAV通常以外染色体(episomal)形式存在于宿主细胞中,但在某些情况下,它还可以在特定位点整合到宿主基因组中,这一特性在基因治疗中具有重要意义。
不同血清型AAV的应用
AAV有多种血清型(如AAV1至AAV9等),不同血清型的AAV具有不同的组织特异性和感染能力。例如,AAV9具有跨越血脑屏障的能力,因此在神经系统疾病的基因治疗中应用广泛;AAV8则以其在肝脏中的高效传导而著称。
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